房天下2024-10-15 19:33:42发布:国际骨髓瘤关爱月：优化升级诊疗方案，如何实现慢病化全程管理？杨澜离婚抱富豪500亿称夫已无感情！

上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任侯健教授在接受21世纪经济报道专访时表示，“通过医保登记和恶性肿瘤上报制度统计，我国多发性骨髓瘤每年的发病率大概在十万分之一左右，不同的年龄段中有逐步增高的趋势。患者中值年龄约为61岁，但根据近年来发病年龄统计结果，63岁至64岁都有报道，这或与人口老龄化有关。”

“多发性骨髓瘤目前还是一个不能治愈的疾病，主要原因是对骨髓瘤的生物学特性没有彻底了解清楚，但普遍认为可能和免疫系统的老化有关。”侯健教授认为，“未来，一方面要依赖基础研究进一步揭示骨髓瘤的发病机制；另一方面要综合药企投入和社会力量，研发新药，包括对骨髓瘤共性的发病机制的理解和对不同亚型的各个击破。”

规范化、个体化治疗

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种由骨髓浆细胞病变引发的恶性血液肿瘤，该病多发于老年人，导致骨髓衰竭、骨质破坏、高钙血症、贫血、感染、肾衰竭和神经系统症状，严重威胁患者长期生存。

侯健教授介绍，“20年前，骨髓瘤的治疗手段局限在几种化疗药物上，完全缓解率不到5%。进入本世纪以来，治疗手段日新月异，治疗效果也取得了长足进步。骨髓瘤进入靶向治疗和免疫治疗新时代，完全缓解率可达70%。”

《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年版）》（下称“《指南》”）指出，随着自体造血干细胞移植和新药在一线治疗中的应用，多发性骨髓瘤患者的总生存期已明显延长，但患者终将面临复发。而复发次数越多，无进展生存和复发后的生存时间越短。

2018年《柳叶刀》的调查数据显示，中国骨髓瘤患者的五年生存率约为24.8%，但距离日本的33.3%、美国的46.7%仍有差距。如何帮助患者进行骨髓瘤的规范化治疗，把握关键治疗时机，提高缓解率，改善患者预后，是我们当前面临的挑战。

侯健教授强调，“医生对于疾病的诊断和治疗必须要规范化，可以通过各种‘诊疗指南’指导操作。此外，指南每年都在更新，我们也通过学术活动进行推广，特别是面向基层医疗机构，让更多的基层医生知道如何规范化治疗这些疾病。”

“对于多发性骨髓瘤的临床治疗，先采用诱导治疗，达到一定效果后进行巩固治疗和维持治疗，甚至还有造血干细胞移植。”侯健教授补充，“但因为疾病存在异质性，同样的骨髓瘤，从遗传学的特征上看，其生物学行为因人而异。”

这就需要在规范化治疗的同时，根据每位患者不同的情况进行个性化治疗。“个性化治疗也是规范化治疗的一部分，需要根据不同的、有代表性的几种生物学异常，进行不同的治疗。同时根据不同的疾病治疗阶段、缓解状态进行配合。”侯健教授说。

在侯健教授看来，个性化治疗需要考虑疾病的因素和患者本身的因素。“疾病方面，即是观察遗传基因突变类型是否存在差异。目前已有针对某种突变类型的基因来设计个体化治疗。患者方面，例如有些患者想做移植，特别是年龄超过70岁的患者原则上是不建议做移植。因为年纪越大，患者的脏器功能相对较差，可能还存在高血压、心脏病等共病，不一定承受得了。”

慢病化全程管理

在优化升级诊疗方案的同时，提升患者生活质量、建立慢病化全程管理成为现下多发性骨髓瘤治疗的重要目标。

侯健教授指出，“多发性骨髓瘤是一种具有复发特征的进展性肿瘤，若不坚持长期持续治疗，病程往往表现为‘缓解、复发、再缓解、再复发’模式，最终演变成复发难治性疾病。因此，树立规范化的持续治疗理念对于提升多发性骨髓瘤患者的生存期及生存质量至关重要。持续治疗模式有助于促进患者缓解，从而使多发性骨髓瘤转变为慢性甚至可‘功能性治愈’的疾病。”

据侯健教授介绍，目前临床上将多发性骨髓瘤作为慢病进行管理，“但有别于糖尿病、高血压等慢病管理，多发性骨髓瘤毕竟是肿瘤性疾病，特别是每一次复发都会给患者带来更大的伤害，治疗难度也会加大。”

此外，对于多发性骨髓瘤患者来说，不同机制药物联合使用是目前临床持续治疗的主要手段。然而，多种药品给药方式复杂及疗程不一，令很多患者发生漏服或错服而影响疗效，甚至停药放弃长期治疗。

这也就意味着要不断地进行新药研发。为有效利用我国现有的新药和治疗手段让患者最大程度获益，《指南》中规范免疫治疗、新一代PIs和IMiDs、其他作用机制的药物等治疗方式可供选择。

而多发性骨髓瘤容易出现复发及耐药，需要患者不断更换使用药物，叠加长病程管理，经济负担日渐加重，提高创新药物可及性仍需重视。

“在多发性骨髓瘤治疗范畴，大约有十款药物获国家药监局批准上市，其中约有八款药物已纳入医保范围，此外还有一些因为总价较高尚未被医保覆盖。”侯健教授认为，在国家医保之外，可以动员商保力量、社会关爱、慈善组织等共同支持。

日前，由中国初级卫生保健基金会发起、患者组织“骨髓瘤之家”携手武田中国公益支持的国际骨髓瘤关爱月主题活动正式启动，多方携手关注骨髓瘤患者实际诊疗需求，同时呼吁社会各界共同关注多发性骨髓瘤患者的诊疗困境，通过疾病科普进一步强化持续治疗理念，赋予更多骨髓瘤患者勇敢应对疾病挑战的信念与信心。

此外，21世纪经济报道也了解，2024年1月1日起，新版国家医保目录正式落地执行，此次目录更新取消了蛋白酶体抑制剂伊沙佐米既往的报销条件限制，报销范围调整为治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者，这意味着首次实现了伊沙佐米与来那度胺联合报销。

活下去，对于相当一部分患者家庭来说，已是奢侈；而好好活下去，则更是需要长久奋斗。近年来，越来越多的创新药从获批上市到进入医保的时间间隔逐渐缩短，展示出医保加速纳入临床急需药物的良好局面。未来协同各方努力，患者将用得上、用得起更多创新药，多发性骨髓瘤也有望逐渐成为可真正共存的“慢性病”。

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